2025年我国引入境外罕见病药物情况全景梳理项目报告-RDPAC

报告摘要

罕见病药品上市审批过程缓慢，缺乏专项政策支持截至目前，仍有50+种罕见病孤儿药在美国FDA或/和EMA已获批上市，但在我国尚未获得NMPA批准尚缺少罕见病药物身份认定及独立的罕见病药物注册审评、审批通道，审评审批仍然是影响罕见病药品上市速度

核心要点

本研究旨在梳理境外罕见病药品的引入和落地现状，为有关部门政策优化和企业开展相关决策提供参考
• 梳理和总结过去五年内境外引入的罕见病药物，分析其特点和规律，为新药物引入提供参考
• 根据两批罕见病目录，梳理和发现目前“境外有药、境内无药”的情况，分析相关原因
• 系统分析过去五年内引入的罕见病药物的保障和落地情况
• 选取案例分析过去五年内引入的罕见病药物市场表现，分析其主要的成功要素和问题
及性现状
措施，并针对其实际效果进行简要分析

报告信息

文件全名: 《2025年我国引入境外罕见病药物情况全景梳理项目报告-RDPAC-64页.pdf》
适合读者: 战略规划行业研究员
核心数据: 罕见病药品定价机制不健全，没有形成对市场主体的正向激励机制
如治疗黏多糖贮积症IVA型的唯铭赞将于今年退出中国市场
• 选取案例分析过去五年内引入的罕见病药物市场表现，分析其主要的成功要素和问题
核心议题: 药品

常见问题

《2025年我国引入境外罕见病药物情况全景梳理项目报告-RDPAC》主要包含哪些内容?

罕见病药品上市审批过程缓慢，缺乏专项政策支持截至目前，仍有50+种罕见病孤儿药在美国FDA或/和EMA已获批上市，但在我国尚未获得NMPA批准尚缺少罕见病药物身份认定及独立的罕见病药物注册审评、审批通道，审评审批仍然是影响罕见病药品上市速度核心数据:罕见病药品定价机制不健全，没有形成对市场主体的正向激励机制;如治疗黏多糖贮积症IVA型的唯铭赞将于今年退出中国市场;• 选取案例分析过去五年内引入的罕见病药物市场表现，分析其主要的成功要素和问题。

这份报告覆盖哪一年、篇幅多大?

覆盖 2025 年,全文约 64。

这份报告是免费的吗?如何获取?

本报告免费查阅,登录资料宝后即可在线获取完整内容。

这份报告适合哪些读者?

适合战略规划、行业研究员等读者参考。

报告涉及哪些关键议题?

重点分析了药品等议题。